新聞:國鼎生技(4132)獲得美國FDA核准認定為胰臟癌孤兒藥資格

2015/01/27

國鼎生技研發中新藥Antroquinonol日前通過美國食品暨藥物管理局(US FDA)認定治療胰臟癌的孤兒藥資格,此核定案除了加速國鼎生技新藥臨床試驗的佈局,更為胰臟癌的患者提供另一項新的希望。

 

世界衛生組織將罕見疾病定義為:病患占總人口數的0.65~1%之間的疾病或病變。美國政府自1983年通過孤兒藥品法案(ODA),目的是為鼓勵製藥公司,為美國不到20萬名的罕見疾病患者開發治療方法,該法案的關鍵條文在於各種新藥開發的經濟優惠,包括由聯邦政府資助研究經費及委託進行臨床試驗,試驗費用能享有50%的稅額抵扣、上市規費豁免及政府研發補助等,另外尚有從藥品取得銷售許可證起七年內的市場獨佔權。而台灣於2000年公布實行罕藥法,為繼美國、日本、澳洲與歐盟後,第五個以公權力保障罕見疾病醫療的國家,而台灣對罕見疾病的定義為患病數在萬分之一以下。

 

根據世界衛生組織的估算,2012年全球因胰臟癌死亡的病患數約為33萬人,占全球癌症死亡之第七名,在美國則占其國內之第四名。胰臟癌是一種高度惡性的腫瘤,九成以上屬於為腺癌,且大多數患者無法以手術根除治療,通常發現時已具局部侵略性或已轉移。整體而言,五年存活率低於5%。傳統的化療通常對胰臟癌的控制並無太大效果,有效反應率亦低於25%,對患者的平均存活期無太多的貢獻,因此,截至目前為止,「治療胰臟癌並沒有真正有效的藥物可供患者使用」是被廣泛接受的事實。

 

研發中之Antroquinonol是國鼎生技於2005年研發出的全新小分子化學實體(NCE, New Chemical Entity),為一廣義性的Ras蛋白質抑制劑,目前已在US FDA的準則下完成非小細胞肺癌的一期臨床試驗並於2013年順利進入臨床二期階段,目前已在美國九個臨床試驗中心進行患者給藥與功效性評估,而此二期的臨床試驗即針對非小細胞肺癌患者是否有ras基因的突變進行臨床試驗的設計,統計上,非小細胞肺癌患者ras基因突變的比例約為30~35%,而胰臟癌患者ras基因突變的比例則高達90%左右,此次 US FDA通過Antroquinonol用於治療胰臟癌的孤兒藥資格認定,縮短國鼎生技在胰臟癌臨床試驗的時程與研究經費的支出,由於Antroquinonol (Hocena®)在非小細胞肺癌的一期臨床試驗已證明患者使用的安全性,所以胰臟癌臨床試驗預計將由臨床二期出發,採臨床二/三期且單一藥物治療的臨床試驗設計,在具統計意義的病患數下,完成胰臟癌的臨床試驗,這將有希望使癌症無藥可用窘境得以解套,亦將使國鼎生技坐穩在研發新藥上的領頭羊角色。