重大訊息:國鼎生技通過美國FDA核准認定急性骨髓性白血病(AML)孤兒藥資格

2015/5/7

國鼎生技研發中新藥Antroquinonol日前通過美國食品暨藥物管理局(US FDA)認定為治療急性骨髓性白血病(AML)的孤兒藥資格,此核定案除了加速國鼎生技新藥臨床試驗的佈局,更為急性骨髓性白血病(AML)的患者帶來新的希望。有關臨床試驗規劃及範圍,將依據與美國FDA討論審核結果而定,若一切順利完成,預計臨床試驗約在2017年完成。

 

根據國鼎生技首席科學家陳志銘博士的說明,獲得FDA孤兒藥資格認定Orphan Drug designation (ODD) 是令人興奮的好消息,除了表示獲得到FDA 正面肯定外,也表示FDA 將提供國鼎生技全面性的協助,加速將產品通過試驗盡速上市。對新藥研發的小型公司都是重大的消息,且是國鼎生技公司繼獲得FDA胰臓癌治療的孤兒藥資格認定後,又一個適應症獲得FDA肯定。

 

世界衛生組織將罕見疾病定義為:病患占總人口數的0.65~1%之間的疾病或病變。美國政府自1983年通過孤兒藥品法案(ODA),目的是為鼓勵製藥公司,為美國不到20萬名的罕見疾病患者開發治療方法,該法案的關鍵條文在於各種新藥開發的經濟優惠,包括由聯邦政府資助研究經費及委託進行臨床試驗,試驗費用能享有50%的稅額抵扣、上市規費豁免及政府研發補助等,另外尚有從藥品取得銷售許可證起七年內的市場獨佔權。而台灣於2000年公布實行罕藥法,為繼美國、日本、澳洲與歐盟後,第五個以公權力保障罕見疾病醫療的國家,而台灣對罕見疾病的定義為患病數在萬分之一以下。

 

急性骨髓性白血病是成年人最常發生的急性白血病,相對於其他的癌症,急性骨髓性白血病是比較罕見的疾病,在美國約佔因癌症而死亡的人數的1.2%,在台灣,白血病的死亡人數佔全部癌症死亡人數的2.6%。常用的治療模式為化療與幹細胞移植,經化學治療後緩解率在60%之間,五年存活率約為20%。急性骨髓性白血病雖然相較其他癌種有較高的治癒率,但由於高劑量的化療與長時間抗排斥藥物的使用,病人的生活品質普遍不好,甚至有因治療而致命的風險。

 

研發中Antroquinonol是國鼎生技於2005年研發出的全新小分子化學實體(NCE, New Chemical Entity),為一廣義性的Ras與Ras相關蛋白質的抑制劑,2013年已在US FDA的準則下完成非小細胞肺癌的一期臨床試驗並於2014年順利進入臨床二期病患收案階段,目前已在美國九個臨床試驗中心進行患者給藥與功效性評估,而此二期的臨床試驗是針對非小細胞肺癌患者是否有ras基因的突變進行臨床試驗的設計,統計上,非小細胞肺癌患者ras基因突變的比例約為30~35%,而急性骨髓性白血病患者ras基因突變的比例與非小細胞肺癌患者ras基因突變的比例相近,此次 US FDA通過Antroquinonol用於治療急性骨髓性白血病的孤兒藥資格認定,將促使國鼎生技提早展開急性骨髓性白血病的臨床試驗,由於Antroquinonol (Hocena®)在非小細胞肺癌的一期臨床試驗已證明患者使用的安全性,所以急性骨髓性白血病臨床試驗預計將由臨床二期出發,採臨床二/三期且單一藥物治療的臨床試驗設計,在具統計意義的病患數下,加速完成急性骨髓性白血病的臨床試驗。

 

國鼎生技在研發中新藥的開發上投資非常多的研發成本,舉凡研發中之新藥的毒理/毒性分析、藥物動力學、動物的功效性驗證、藥物作用機制的探討、以及專利的全球布局等都已接近完備,由2015年一月甫獲US FDA核定研發中之新藥用於治療「胰臟癌」的孤兒藥資格認定;以及剛出爐的治療「急性骨髓性白血病」的孤兒藥資格認定,再再的證明:國鼎生技的研發成果是被US FDA所肯定的,另一方面也由於完備的臨床前試驗,使得國鼎生技能及時的展開人體的臨床試驗,達到資格認定與臨床試驗的無縫接軌,縮短研發中之新藥上市的時間,使有急需治療而無藥可用的癌症病患,能有更好的用藥選擇。