新聞:國鼎研發中新藥破記錄 連獲美國三項孤兒藥資格

2015/7/30

經濟日報 劉美恩

國鼎生技新藥研發再下一城,研發中抗肝癌新藥GHHCC接獲美國藥物暨食品管理局(US FDA)罕見藥物發展部認證信函的通知,獲准通過用於治療肝癌的孤兒藥認證。

 

據悉,經美國FDA認定為「孤兒藥」的藥品,除可獲得美國研究經費補助外,藥物主管機關更給予行政協助及市場專賣保護期等優惠措施。未來新藥獲得上市許可後,將有七年的美國市場專賣獨占權,擁有專利保護以外更具價值的市場專屬保護。

 


在團隊的努力下,國鼎研發新藥7月底再傳捷報,新增美國FDA核准新藥GHHCC用於治療肝癌的孤兒藥資格認證。 國鼎/提供

 

國鼎生技近期在新藥研發的成果上屢獲美國FDA的肯定,繼今年1月美國FDA核准通過國鼎GHPANC ( Antroquinonol )用於治療胰臟癌的孤兒藥資格認證,以及5月獲得通過GHAML用於治療急性骨髓性白血病(AML血癌) 的孤兒藥資格認證後。今年7月底,又獲得通過GHHCC用於治療肝癌的孤兒藥資格認證,2015年將是國鼎生技自2002年成立以來,新藥研發獲得最重大進展的一年。

 

此外,國鼎目前於美國FDA與台灣FDA申請新藥臨床試驗並執行中的非小細胞肺癌臨床二期試驗,病患收案順利,非小細胞肺癌臨床二期試驗的期中報告的產出也指日可待。

 

肝癌是全球癌症致死率高的癌種之一,根據全球癌症研究中心(National Cancer Institute, NCI)公布的資料顯示,2014年,美國全年肝癌病患數為45,942人,預估在2015年新增肝癌病患數為35,660人,亦即美國一年內肝癌的病患數約為8萬人左右,而一年與五年的存活率分別為43%與17%,肝癌在美國病患數雖不多,但完全治癒率不高,專家預測在2019年時,美國肝癌的藥品約有15億美金左右的市場。

 

由於生活飲食習慣與病毒性肝炎的影響,全球近九成的肝癌患者出現在亞洲區,台灣衛福部公佈肝癌發生人數排名在101年度為第3名,而根據統計資料顯示,全球每年肝癌新增病例約為90萬至100萬病患數,因此,全球的肝癌藥品市場規模之大,可想而知。肝癌的致病原因主要為酗酒、病毒、飲食毒素以及藥物濫用等等,而最常採取的治療方式則為外科手術與化療,其他的治療方式包括栓塞、酒精注射、射頻脫除術等,近幾年雖然有大藥廠積極研發抗肝癌新藥,但對肝癌治療的整體有效性尚未有突出的效果,病患仍有治療藥物匱乏與新藥研發急迫性的需求。

 

孤兒藥治療的對象為罕見疾病的病患族群,所以,孤兒藥的臨床實驗設計與一般藥物的臨床實驗設計不同而具有優勢,亦即孤兒藥的臨床試驗,僅需在相對少量的病患數身上看到藥物的有效性,即有機會以特殊的審查通道拿到藥物的銷售許可,特殊的審查通道包括: 快速審批(Fast Track)、優先審查(Priority Review)、加速核准(Accelerated Approval)以及突破性治療(Breakthrough Therapy)等。

 

根據統計,利用此特殊的審查通道可大大地節省新藥審查時間,此外,為降低無效治療對病患的傷害與無效的花費,孤兒藥的市場售價是可由研發廠商依研發成本、生產成本等考量而自訂售價,通常會較一般藥物高。

 

國鼎生技目前正積極策劃抗肝癌新藥GHHCC人體臨床試驗,由於臨床一期的安全性已證實與患者高度的相容性與服用安全性,臨床二期試驗預計將與國際知名的醫藥研發外包公司(CRO, Contract Research Organization)合作,於近期內展開全球肝癌臨床二期試驗,以2~3年內完成臨床試驗並申請肝癌孤兒藥銷售許可的目標邁進。

 

國鼎生技是一家百分百的台灣本土新藥公司,新藥的研發完全以自行開發的藥物篩選平台為基礎,一步一腳印地開發出獲得全球完整專利成果的小分子抗癌藥物,而非技轉自別家藥廠或研究單位的研發成果。

 

以抗癌新藥的人體臨床進展而言,國鼎生技正在進行以及即將執行的抗癌新藥人體臨床試驗包括: GHNSCLC (非小細胞肺癌)、GHPANC(胰臟癌)、GHAML(急性骨髓性白血病)以及GHHCC(肝癌),這些癌症的臨床試驗背後除了提供癌症患者治療的新契機與新希望以外,「孤兒藥的研發」對國鼎新藥臨床試驗成功後的收益更是豐富,包括: 由聯邦政府資助研究經費及委託進行臨床試驗,試驗費用能享有50%的稅額抵扣、上市規費豁免及政府研發補助等,另外國鼎生技能自訂藥品售價並享有從藥品取得銷售許可證起七年內的美國市場獨佔權。

 

國鼎生技正穩健的向全球大藥廠的規模與全球主要藥品市場邁進,也為全球短缺的抗癌新藥提供另一種讓患者有尊嚴治療的選擇。

 

文章來源:聯合財經網